HI informacija: pernai šalyje mirė 38 281 žmogus – 1293 asmenimis mažiau nei 2018 m. Pagrindinės Lietuvos gyventojų mirties priežastys – kraujotakos sistemos ligos, piktybiniai navikai ir išorinės priežastys. 2019 m. jos sudarė 81,9 proc. visų mirties priežasčių. Nuo kraujotakos sistemos ligų mirė daugiau kaip pusė, t. y. 54,6 proc. mirusiųjų, nuo piktybinių navikų – 21 proc., o dėl išorinių priežasčių – 6,3 proc.

Nauja vaistų kompensavimo tvarka – Quo vadis?

2020-05-27

Vertinimai pagal naująją kompensavimo tvarką dar net neįsibėgėjo, kol kas Kompensavimo komisijai pateikta tik viena vertinimo išvada ir rekomendacijų protokolas, tačiau šurmulio ir spėjimų, kaip viskas vyks – pakanka. Valstybinės vaistų kontrolės tarnybos (toliau – VVKT) Sveikatos technologijų vertinimo skyriaus specialistai supranta, kad nerimauti ir baimintis pokyčių – žmogiška, tad nusprendė, kaip įmanoma paprasčiau paaiškinti šio proceso vingrybes. 

Vertinant  naująjį vaistų kompensavimo procesą, pirmiausia reikėtų nepamiršti, kad sveikatos technologijų vertinimas (angl. health technology assessment, toliau – STV), remiantis Pasaulio sveikatos organizacijos pateikiamu apibrėžimu, yra tarpdisciplininė mokslo sritis, apimanti socialinius, ekonominius, organizacinius bei etinius aspektus, susijusius su sveikatos priežiūros technologijomis. Pagrindinis STV tikslas yra suteikti informacijos sprendimų priėmėjams. STV yra gana jaunas, tačiau jau plačiai naudojamas įrankis visame pasaulyje, taip pat ir Lietuvoje. Iš esmės – tai kaštų, išleidžiamų tam tikriems gydymo būdams, naudingumo vertinimas, kai turint ribotus išteklius, siekiama „nupirkti“ pacientams kuo daugiau sveikatos. „Nuperkama sveikata“ yra vertinama remiantis tik įrodymais pagrįsta medicina. Tokio pobūdžio analizė toliau perduodama sprendimų priėmėjams, kad jie, pasverdami etinius, socialinius ir kitus aspektus, galėtų priimti informuotą sprendimą.

Būtina suprasti, kad STV požiūriu atliekamas vertinimas reikšmingai skiriasi nuo kitų reguliacinių vaistų vertinimų. Pavyzdžiui, Europos vaistų agentūrai (toliau – EVA) sprendžiant, ar vaistą galima registruoti, ar ne, ekspertai turi atsakyti į klausimą, ar siūlomo naujo vaisto nauda pacientų pogrupiui viršija galimą žalą. Tokiame EVA ekspertų atliekamame vertinime toleruojamas pastebimai didesnis neapibrėžtumas (angl. uncertainty), terapinės dalies įrodymams leidžiama pastebima ekstrapoliacija ir, kas yra labai svarbu, vaistas nebūtinai yra lyginamas su kitu prieinamu gydymu. Tai reiškia, jog siūlomam registruoti vaistui nereikia būti palygintam su kitais tos pačios ar panašių grupių vaistais ir įrodyti pranašumą, neretai pakanka palyginimo su placebu.

Tuo tarpu STV vertinimas yra tiesiogiai susijęs su vaisto kaštų naudingumo vertinimu konkrečioje šalyje ir čia toleruojami pastebimai mažesni neapibrėžtumai vertinant preparato vertę. Taip pat yra būtinas ir labai svarbus palyginimas su kitais jau kompensuojamais vaistais. Tai reikalinga dėl vienos paprastos priežasties – vaistų kompensavimo sistemos tikslas yra turėti ne tik naujų ir inovatyvių vaistų, bet ir didesnę nei dabar kompensuojami vaistai pridėtinę vertę pacientui kuriančių vaistų, už kuriuos galiausiai sumokės visi mokesčių mokėtojai. 

 

STV vertinimo dalys

 

Sveikatos technologijų vertinimo dalys yra trys: palyginamojo efektyvumo, klinikinio veiksmingumo bei farmakoekonominės analizės.

Be vertinimo, kurį atlieka VVKT STV darbuotojai, taip pat yra kreipiamasi į gydytojų ir pacientų organizacijas, siekiant gauti jų nuomonę, kuri bus pateikta vertinimo išvadų ir rekomendacijų protokole. Primename, kad VVKT teikia tris išvadas iš penkių: 

  1. Palyginamasis efektyvumas – tai gydymo siūlomu kompensuoti vaistiniu preparatu sukuriamos naudos, tam tikrais atvejais ir galimos žalos, santykis, palyginus su kitu arba kitais palyginamojo  gydymo būdais, siekiant norimų rezultatų (t. y., naudos pacientų sveikatai), kai lyginamas gydymas taikomas idealiomis aplinkybėmis (dažniausiai tai būna klinikiniai tyrimai, publikuoti recenzuojamuose žurnaluose, tačiau ne visada apsiribojama vien jais). Šios dalies analizė susideda iš įvairiapusio klinikinio tyrimo vertinimo: nuo tyrimo dizaino, palyginamojo gydymo iki statistinės analizės plano, kuris gali kelti neaiškumų arba kaip tik dar labiau pagrįsti rezultatus. Vertinama, ar tyrimas buvo sėkmingas, atsižvelgiant į tai, ar buvo įrodyta iškelta hipotezė. Jei klinikiniuose tyrimuose vertinamas preparatas yra lyginamas su kitu gydymu, tai tyrėjai iš anksto iškelia hipotezę, pagrįstą statistiniu planavimu, kuriuo siekiama įrodyti naujojo vaistinio preparato pranašumą (angl. superiority) ar neprastumą (angl. non-inferiority) prieš taikomą gydymą. Taigi, svarbu, ar klinikiniame tyrime pavyko įrodyti iš anksto iškeltą hipotezę. Jeigu pavyko – vertinama, kad vaistas įrodė pranašumą ar neprastumą, o nepavykus įrodyti iš anksto užsibrėžtų tikslų, vertinama, jog naujasis vaistinis preparatas neįrodė esantis pranašesnis ar neprastesnis (priklausomai nuo to, kokia hipotezė buvo iškelta prieš tyrimą)  už esamą gydymą. Pagal hipotezių pagrindimą vertintojai formuoja vertinimo išvadą, remiantis teisės akto nustatyta tvarka (nuoroda internete: 159 Dėl Ligų, vaistinių preparatų ir medicinos pagalbos priemonių įrašymo į kompensavimo sąrašus ir j...). Tačiau analizuojamas ne tik palyginamųjų preparatų efektyvumas, bet ir jų saugumas. Idealu, kai analizuojamas vaistinis preparatas įrodo esantis ir efektyvus, ir saugus. Vertinimo metu pastebėjus didesnį dažnį susirūpinimą keliančių, kliniškai reikšmingų nepageidaujamų reakcijų, apie jas informuojama Kompensavimo komisija – sprendimo priėmėjas.

 

  1. Klinikinis veiksmingumas – tai gydymo siūlomu kompensuoti vaistiniu preparatu sukuriamos naudos ir galimos žalos santykis, palyginus su kitais palyginamojo gydymo būdais. Tokiu būdu siekiama norimų rezultatų (t. y., naudos pacientų sveikatai). Gydymo būdų palyginimas vykdomas pagal įprastą Lietuvos Respublikoje asmens sveikatos priežiūrai klinikinę praktiką (toliau – įprasta klinikinė praktika) ir atsižvelgiant į palyginamojo efektyvumo duomenų kokybę, palyginamojo efektyvumo duomenyse pateiktų vertinamųjų baigčių pagrįstą ryšį su nauda pacientų sveikatai, palyginimui pasirinkto gydymo atitiktį ir gydymo siūlomu kompensuoti vaistiniu preparatu pritaikomumą (atitiktį) įprastai klinikinei praktikai (nuoroda internete: 159 Dėl Ligų, vaistinių preparatų ir medicinos pagalbos priemonių įrašymo į kompensavimo sąrašus ir j...). Šios dalies vertinimas susideda iš klinikinio tyrimo pagrindinių rezultatų ir palyginamojo gydymo vertinimo Lietuvos kontekste. Čia labai svarbus naudos dydis.

Ką tai reiškia? Pasitelkiant tiesiogiai matuojamas vertinamąsias baigtis, fiksuojamas sveikatos prieaugis pacientui (pvz.: išgyvenamumas, didieji širdies ir kraujagyslių sistemos nepageidaujami įvykiai (angl. Major adverse cardiovascular events, MACE), praleistų be astmos dienų kiekis, išvengta hospitalizacija ir pan.). Be to, svarbu paminėti, kad ne viskas, kas klinikiniame tyrime yra statistiškai reikšminga, visada bus ir kliniškai reikšminga, t. y., naudinga pacientui. Ši naujovė po truputį pradėta diegti su paskutine senojoje kompensavimo tvarkoje galiojusia terapinės vertės vertinimo balų redakcija, taigi, sistemai tai – nėra naujiena.

  1. Farmakoekonominė analizė – tai gydymo siūlomu kompensuoti vaistiniu preparatu kaštų palyginimas su šiuo metu taikomo gydymo kaštais, atsižvelgiant į siūlomo kompensuoti gydymo sukuriamą papildomą naudą pacientams. Paprastai, priklausomai nuo to, ar vaistas palyginamojo efektyvumo dalyje pademonstravo neprastumą ar pranašumą, galimos skirtingos analizės: 
  2. jei vaistas yra ne prastesnis nei palyginamasis preparatas, taikoma kaštų minimizavimo analizė, kurios tikslas parodyti, kad gydymo nauju vaistu kaštai yra ne didesni (arba mažesni) nei palyginamojo gydymo; 
  3. jei vaistas įrodė pranašumą, taikoma kaštų naudingumo analizė, kurios metu įvertinama, kiek papildomai kainuos papildoma siūlomo vaistinio preparato nauda. 

Papildoma preparato sukuriama nauda pacientams yra laikoma geresni gyvenimo kokybės rezultatai ir/ar papildoma gyvenimo trukmė. Gyvenimo kokybė yra vertinama nuo 0 – mirtis, iki 1 – nepriekaištinga sveikata. Šiam vertinimui yra naudojami validuoti gyvenimo kokybės klausimynai (Lietuvoje, kaip ir daugelyje Europos valstybių rekomenduojamas klausimynas yra EQ-5D, tačiau įmanomas vertinimas ir pasitelkiant kitus klausimynus). Kiekvieno paciento gyvenimo laikotarpio, kurio metu paciento gyvenimo kokybė nekito, trukmė iki mirties yra padauginama iš tuo laikotarpiu nustatyto gyvenimo kokybės koeficiento. Taip gaunamas išvestinis suminis dydis – kokybiški gyvenimo metai (angl. Quality-Adjusted-Life-Years, QALY).

Papildomi kaštai, kurių reiks, nusprendus kompensuoti siūlomą vaistą, yra padalinami iš papildomų naujo vaisto sukuriamų kokybiškų metų. Taip gaunamas dar vienas išvestinis dydis – inkrementinis kaštų naudingumo santykis, t. y., dydis, rodantis, kiek kainuotų vieneri sukuriami papildomi kokybiški (nepriekaištingos sveikatos) metai pacientus gydant siūlomu kompensuoti vaistu. 

Ši dalis yra svarbiausias pokytis, atsiradęs patvirtinus naują vaistų kompensavimo tvarką. Nuo šiol STV skyriaus farmakoekonomikos ekspertai atliks išsamesnį farmakoekonominės dalies vertinimą negu anksčiau, t. y., bus tikrinamas kaštų pagrįstumas, o to anksčiau – nebuvo.

Papildomi gydymo kaštai nuo šiol yra skaičiuojami ne tik atsižvelgiant į lyginamų vaistų kainas, bet ir papildomus su sveikata susijusius kaštus (gydytojų vizitai, nepageidaujamų reiškinių gydymas, hospitalizacijos). Toks išsamus kitų su sveikata susijusių kaštų vertinimas leidžia parodyti, jog efektyvesnis vaistinių preparatų poveikis (pvz.: retesnės hospitalizacijos, nepageidaujami poveikiai, ilgesnė gyvenimo trukmė ar pan.) yra būdingas inovatyviems, paprastai brangiau kainuojantiems vaistiniams preparatams.

Būtent dėl to galima teigti, kad inovatyvūs vaistai iš tikro sukuria gerokai mažiau papildomų kaštų, lyginant su įprastiniu gydymu, nei atrodytų tik vertinant jų kainas, t. y., farmakoekonominė analizė gali parodyti, kad „išleidžiant” daugiau pinigų naujam efektyvesniam vaistui įsigyti, vėliau bus sutaupoma daugiau pinigų dėl sumažėjusių kitų su pacientų sveikata susijusių kaštų (pvz.: greitesnis pooperacinis pasveikimas, greičiau grįžtama į darbo rinką ir pan.). Taip pat itin aktualus yra papildomos gyvenimo kokybės vertinimas. Pavyzdžiui, jeigu klinikiniame tyrime pasirinkta pagrindinė vertinamoji baigtis yra netiesioginė (pvz.: išgyvenamumas be ligos progresavimo, IBLP), farmakoekonominę naudą galima įrodyti remiantis gyvenimo kokybe – daroma prielaida, kad pacientų gyvenimo kokybė laikotarpiu be ligos progresavimo yra pastebimai geresnė nei po ligos progresavimo, todėl IBLP pailgėjimas, net ir nesant brandžių bendro išgyvenamumo rezultatų, jau gali įrodyti papildomų QALY sukūrimą, skiriant siūlomą kompensuoti vaistinį preparatą. 

 

Kokia yra STV skyriaus darbo specifika?

 

VVKT STV skyriuje šiuo metu dirba aštuoni darbuotojai, kurie ne tik patys tobulėja, nuolat ieško aktualios informacijos, domisi šia sritimi, bet ir yra pasiruošę dalintis savo praktika su suinteresuotųjų šalių atstovais. Pasibaigus karantinui, planuojama organizuoti mokymus apie STV ypatumus gydytojams, pacientų organizacijoms, farmacinių įmonių atstovams. Kadangi STV Lietuvoje yra nauja sritis ir neišvengiama diskusinių klausimų, skyriaus specialistai betarpiškai bendrauja su kitų šalių STV agentūrų kolegomis ir keičiasi gerąja praktika.

Dar svarbu ir tai, kad dalis skyriaus darbuotojų yra aktyviai praktikuojantys gydytojai, būtent tai leidžia šiems specialistams iš įvairių perspektyvų pamatyti sveikatos sistemos iššūkius bei padėti pacientams ir kitiems praktikuojantiems specialistams geriau suprasti vaistų kompensavimo sprendimų procesus bei išsklaidyti pastaruosius gaubiančius mitus.

Vienos paraiškos vertinimas yra atliekamas keturių STV skyriaus specialistų – dviejų klinikinių ir dviejų farmakoekonominių vertintojų. Vienas iš klinikinių ir vienas iš farmakoekonominių vertintojų yra pagrindinis, tai reiškia, kad jis yra atsakingas už galutinės išvados formavimą. Kam reikia tokių pajėgumų? Visų pirma tam, kad vyktų diskusija. Kai daugiau nei vienas vertintojas yra nuodugniai susipažinęs su paraiškos medžiaga, yra užtikrinama, kad galutinė išvada nebus vienpusė. Kartu apsisaugoma nuo tik vieno žmogaus rizikos toleravimo (angl. risk aversion) padiktuoto vertinimo, o siūloma išvada yra pasiekiama argumentuotos diskusijos keliu. Aptarimai vyksta dalyvaujant visiems vertintojams, kitaip tariant, laikomasi tos pačios praktikos, kokia buvo ir vertinimo balais metu. Todėl net ir tie vertintojai, kurie žino mažiau detalių apie vertinamus vaistus, gali komentuoti, o išsiskyrus nuomonėms – vyksta balsavimas. Tokia praktikos forma jau daugybę metų yra naudojama EVA, taip pat kitų valstybių STV institucijose. Tai padeda pasiekti geriausių rezultatų.

Pirmoji vertinimo išvada ir rekomendacija yra perduota Kompensavimo komisijai balandžio mėnesio pabaigoje, kitus pilotinius vertinimus (gautus iki 2020 m. sausio mėn. 1 d.) STV skyriaus specialistai planuoja pateikti gegužės mėnesio pabaigoje – birželio mėnesio pradžioje. Šiuo metu daugumai farmacinių įmonių, pateikusių paraiškas, yra išsiųsti tarpiniai raštai dėl trūkumų, laukiama papildomos informacijos, reikalingos galutiniams vertinimams.

STV skyriaus komanda tikisi, kad ši informacija pradės geriau suprasti, kaip iš tiesų atliekamas vaistų vertinimas STV skyriuje. Tik bendromis jėgomis galime pasiekti, kad pacientus pasiektų efektyvūs vaistai ir kad pagerėtų jų gyvenimo kokybė. 

 

VVKT informacija

 

SAM iliustracija

 

 
 

© 2006 Visos teisės saugomos.