2000 metų rugpjūtį įsigaliojo retoms ligoms gydyti skirtų vaistų (angl. orphan drugs) reguliavimo įstatymas. Nuo to laiko Europos Sąjungoje pateikta patvirtinimui daugiau nei 40 tokių vaistų rekomendacijų.
EMEA (Europos vaistų vertinimo agentūra) š.m. birželio mėn. susitikime patvirtino dar dviejų retoms ligoms gydyti skirtų vaistų (40 ir 41–ojo) rekomendacijas. Tai „Glaxo Smith Kline“ gaminamas Nelarabinas, skirtas ūmiai ir lėtinei T limfocitų limfoblastinei leukemijai gydyti, bei kompanijos „Medac“ produktas Gliolanas (5–aminolevulino hidrochloridas), skirtas fluorescencinių spindulių chirurgijai gydant piktybinę gliomą. Iš visų ES rekomenduotų tokio pobūdžio medikamentų 32 proc. skirti retoms vėžio rūšims, 29 proc. – metaboliniams sutrikimams, 12 proc. – kraujo, griaučių ir raumenų bei CNS ligoms, 10 proc. – širdies ir kraujagyslių ligoms gydyti.
„Britų klinikinės farmakologijos žurnale“ (angl. British Journal of Clinical Pharmacology) teigiama, kad nuo 2000 m. rupgpjūčio iki 2004 m. gruodžio tik 18 vaistų nuo retų ligų leista gaminti ir platinti ES, nors EMEA patvirtino net 255 tokių vaistų rekomendacijas. Tokio delsimo priežastis buvo finansinės paramos stoka farmacinėms kompanijoms, norinčioms gaminti šiuos medikamentus.
www.pharmatimes.com