Britanijoje aprobuotas pirmas preparatas, pailginantis sergančiųjų mielodisplazijos sindromais išgyvenamumą

Didžiojoje Britanijoje buvo aprobuotas naujas kompanijos „Celgene“ azacitidino preparatas. Šis preparatas atiteko kompanijai pernai įsigijus už 2,9 mlrd. JAV dolerių kompaniją „Pharmion“. Azacitidinas ženkliai pailgina pacientų, sergančių retomis kraujo vėžio formomis, išgyvenamumą. Prieš 5 m. šis preparatas buvo aprobuotas kitapus Atlanto.


Azacitidinas yra epigenetinei terapijai taikomų preparatų grupės atstovas – jo veikimo taikinys yra genai, lemiantys ligos atsiradimą. Tai pirmas šios grupės vaistas, aprobuotas Europoje. Jis skirtas gydyti tam tikriems mielodisplazijos sindromams (MDS), kaip antai lėtinei mielomonocitinei leukemijai (LML) ir ūminei mieloidinei leukemijai (ŪML).


MDS apima grupę nepagydomų kraujo vėžio formų, kurios pasireiškia kraujo ląstelių brendimo kaulų čiulpuose sutrikimais: brendimas sustabdomas dėl ląstelių metilinimo. Azacitidinas apsaugo ląsteles nuo šio proceso ir užtikrina normalų jų dalijimąsi. MDS gydymas iki šiol apsiribodavo tik jų simptomų, pvz., nuovargio, malšinimu.Todėl azacitidinas yra naujas vaistas MDS gydyme ir nauja viltis MDS sergantiems pacientams. Kasmet MDS diagnozuojami maždaug 2000 pacientų ir 30 proc. atvejų liga progresuoja iki ŪML, nuo kurios ligonis gali mirti per 6–12 mėn.


www.pharmatimes.com 02 March 2009