2023 m. pabaigoje „Vertex Pharmaceuticals” ir „CRISPR Therapeutics” pateko į istoriją, gavusios pirmąjį FDA patvirtinimą CRISPR pagrindu sukurtam vaistui – egzagamglogeniniam autotemseliui (Casgevy), kuris skirtas sergančiųjų pjautuvinių ląstelių liga su kraujagyslių okliuzine krize gydyti. Šis istorinis pasiekimas sutapo su rekordiniu skaičiumi – 2023 m. FDA CRISPR pagrindu sukurtiems vaistams skyrė 14 peržiūros paskyrimų.
Casgevy yra pirmasis CRISPR pagrindu sukurtas vaistas, kuriam suteiktas leidimas prekiauti visame pasaulyje. CRISPR technologija ištaiso nefunkcionuojančius genus, o ne keičia ar sutrikdo patogeninius genus. „Casgevy” sukurtas taip, kad tiksliai redaguotų paciento kaulų čiulpų kamieninėje ląstelėje esantį ydingą geną ir leistų gaminti funkcinį hemoglobiną. Tai pakeičia ankstesnę nuolatinio gydymo galimybę – kaulų čiulpų transplantaciją, kuri kelia daug pavojų, įskaitant atmetimo riziką.
Parengta pagal Globaldata pranešimą