JAV Maisto ir vaistų tarnyba patvirtino tokius retoms ligoms gydyti skirtus vaistus (angl. orphan drugs): 5(S)-(2‘-hidroksietoksas)-20(S)-Camptothecin osteosarkomos gydymui, 5,7-dihidroksi-3-(4-hidroksifenil)-Chromen-4-vienas ūmaus radiacijos sindromo gydymyui ir endotelio ląstelių kultūrą iš ragenos disko gydyti Fucho distrofiją ir pūslinę keratopatiją.
5(S)-(2‘-hidroksietoksas)-20(S)-Camptothecin („Clin Tec International“) yra skirtas osteosarkomai, dažniausiai kauluose pasitaikiančiai vėžio formai, gydyti. Liga suminkština kaulus, ypač ilgų kaulų galūnėse, gali plisti į kitus audinius ir organus. JAV kasmet užfiksuojama 900 osteosarkoma sergančių žmonių, kurių dauguma jaunesni nei 20 metų.
5,7-dihidroksi-3-(4-hidroksifenil)-Chromen-4-vienas (Bio 300, „Humanetics, Inc“) – vaistas kovoti su ūmiu radiacijos sindromu, kuris pasireiškia, kai beveik visą kūną veikia didelės radiacijos dozės. Iki šiol JAV nebuvo patvirtintas nei vienas medikamentas, gydantis radiologinį ar branduolį poveikį. Bio 300 veikia per daugelį faktorių: stimuliuoja hematopoetinių ląstelių augimą ir diferenciaciją, inhibuoja tirozino kinazės sukeltą ląstelių žūtį, sukelia priešuždegiminį atsaką bei galingai veikia oksidacinį aktyvumą.
Bioinžinerijos kompanija „Cellular Bioengineering, Inc“ sukūrė preparatą iš endotelinių ląstelių kultūros, gautos iš donorinio ragenos disko, skirtą Fucho distrofijos ir pūslinės keratopatijos terapijai. Fucho distrofija yra paveldima liga, paprastai pasireiškianti ne anksčiau kaip 50 metų amžiuje, suardanti ragenos endotelio ląsteles bei pasireiškinati patinimu, epitelio opomis ir net apakimu. Į ją panaši yra pūslinė keratopatija – ragenos patinimas ir opėjimas. Pastarosios ligos atvejų šiuo metu padaugėjo dėl naudojamų intraokulinių lęšių.
www.medscape.com, July 27, 2007